Il glioblastoma è il tumore cerebrale primitivo più comune e letale: una review molto completa di Elisa Aquilanti ci parla delle molte alterazioni geniche riscontrabili e delle applicazioni (con successi molto limitati) delle terapie target studiate. Nonostante, infatti, i progressi nella caratterizzazione molecolare (con il riconoscimento di alterazioni di EGFR, VEGF, FGFR, NTRK, ecc) non vi sono stati sostanziali avanzamenti (come si può vedere dal basso livello ESCAT assegnato a ciascuno dei farmaci studiati).
Al contrario, sono stati fatti importanti progressi nella terapia di precisione per quanto riguarda i gliomi di grado inferiore: vorasidenib per gliomi di grado 2 mutati in IDH5, dabrafenib e trametinib per la malattia BRAFV600E-mutata e tovorafenib per pazienti pediatrici con gliomi di basso grado e alterazioni di BRAF. I progressi limitati nelle terapie mirate per glioblastomi riflettono probabilmente molti fattori, tra cui la maggiore complessità delle alterazioni dei driver rispetto ai gliomi di grado inferiore, la scarsità di bersagli reattivi, nonché le sfide meno specifiche per il glioblastoma legate alla ridondanza tra le vie di segnalazione intracellulare, all'eterogeneità tumorale e alla presenza della barriera emato-encefalica. Le linee guida dell'European Association of Neuro-Oncology (EANO) pubblicate nel 2023 e aggiornate nel 2025 riassumono il ruolo dei test molecolari nella selezione della terapia mirata nei pazienti con tumori gliali e - più in generale - continuano a rimanere un punto di riferimento per la gestione pratica.
