In realtà è raro il tumore a cellule giganti tenosinoviale (tenosynovial giant cell tumour ,TGCT), ma è soprattutto rara la situazione in cui debbano essere applicate terapie farmacologiche. In questo vi è un importante unmet need: ancorché il tumore venga definito benigno, nei casi inoperabili o nelle recidive dopo chirurgia primaria, può essere necessario un trattamento farmacologico, perché questo tumore causa dolore, inabilità, rigidità degli arti.
Lo studio molecolare ha permesso di comprendere come le poche cellule neoplastiche producano un fattore di crescita (Colony Stimulating Factor-1, CSF-1) che agisce su una grande quantità di cellule infiammatorie viciniori (la gran parte del “tumore”) ricche di recettori per questo fattore di crescita. Sono stati studiati per il passato inibitori di tirosina chinasi (imatinib, nilotinib, pexidartinib e visertinib) con risultati solo parzialmente soddisfacenti sia per attività antitumorale, che per profilo di tossicità. Imocotinib si presenta come un inibitore di tirosina chinasi altamente specifico e potente per il recettore di CSF-1 e quindi con un profilo farmacologico teoricamente più favorevole. In effetti, nello studio MANEUVER, un trial di fase III condotto in Cina, Nord-America ed Europa, vengono osservate regressioni obiettive in oltre il 50% dei casi (con risposte soggettive/sintomatiche nella maggior parte dei casi) e il profilo di tossicità è accettabile.
